干细胞研究在人类疾病新疗法的开发中发挥了重要的作用。然而，很多人虽然知道干细胞移植治疗疾病的潜力，对于干细胞给医学发展带来的其他贡献却知之甚少。
干细胞拥有治疗广泛疾病的潜力
同类型的疾病，如糖尿病、脑中风、脊髓损伤、帕金森、阿尔兹海默症和淋巴瘤可以通过干细胞移植来替代人体内受损或丢失的细胞。随着研究的进一步开展，将来这些移植的细胞甚至有希望取代被疾病或癌细胞严重破坏的整个器官，干细胞治疗技术也有希望应用于更多类型疾病的临床治疗。
用干细胞来对抗癌症
随着研究的开展，人们发现间充质干细胞可以作为癌症治疗药物的载体，有助于更加精准和强有力的对抗癌症，同时科学研究还发现，间充质干细胞可以通过调节肿瘤微环境中的免疫成分来减缓癌症的进展。2017，布莱根妇女医院及哈佛干细胞研究所的科研人员设计了以间充质干细胞为载体的溶瘤性单纯疱疹病毒（OHSV），能专门杀死癌细胞而不影响正常细胞，这种方法不仅清除了动物模型中转移至大脑的皮肤肿瘤细胞，还延长了生存期。
推动整形美容外科医学的发展
干细胞给越来越多的疾病治疗带来了新希望，同时干细胞还可以作为再生医学手段，在整形美容外科领域具有大量的、广泛的潜在用途，例如可以用于软骨、骨、脂肪、皮肤组织工程及促进创面愈合。还有望提供美容、抗衰老等重返青春的功效。
改善不孕状况，减少妊娠损失
医学研究发现，子宫内缺乏干细胞可能导致子宫内膜缺陷容易导致流产。2018年11月，美国西北医学院的研究人员首次证明诱导多能干细胞（IPS细胞）可以重新编程为子宫内膜中健康的子宫细胞，迈出了人类子宫生物工程治疗子宫内膜异位症、子宫因素导致的不孕症以及子宫内膜癌的第一步。
自体干细胞能降低移植的风险
对异体器官、细胞移植的排异，移植过程中的出血和感染等，都是移植过程中可能遇到的风险，而自体干细胞移植可以降低这样的风险。随着更多干细胞研究的进行和发展，病人有希望用上源于自体干细胞的心脏等器官，从而大大降低器官移植的并发症风险。
干细胞帮助挖掘人体的奥秘
通过干细胞，医学研究人员可以不断探索人体是如何生长和发育。例如，通过研究干细胞向不同类型细胞的发展，医学研究人员们可以了解干细胞如何预防或治疗疾病。只有更好地了解机制，才能更好地将其应用到疾病的治疗中。
干细胞有望将疾病治疗提前到胎儿时期
干细胞研究的另一个潜在领域就是推动胚胎治疗研究的发展。一方面，胚胎干细胞是多能干细胞，能够分化为任何类型的细胞，帮助修复受损或患病的细胞。另一方面，通过研究这一领域，研究人员可以更好地理解胚胎是如何发育的，甚至还能挖掘一些健康问题的治疗方法，将疾病治疗提前到胎儿时期就在宫内完成。
干细胞“生产”更多细胞来用于临床，开发新药
干细胞可以快速的自我增殖复制，或者分化为特定的细胞，这就意味着干细胞研究可以带来很多机会，尤其是在疾病治疗的研究方面，这些细胞可以用于临床研究中，以测试新药和挖掘新的治疗方法。
2017年北大渐冻症女博士的遗嘱事件后，专家呼吁期尽快建立我国的罕见病细胞库，尤其是人类诱导多能干细胞（IPSC）疾病细胞库。通过建立疾病模型IPSC细胞库，促进疾病机理的研究，从而促进罕见病的早日诊断和“精准”治疗。
