北京方案
它不是一个方案,而是一个临床治疗技术系统,它解决了造血干细胞移植供者来源缺乏的问题,尤其在中国,独生子女普遍没有供者。尽管中国也按照国外的思路建立了骨髓库,但只能满足10%~20%的需求,仍然解决不了供者来源问题。这个技术让almost everybody(几乎每个人)都有供者。
——北京大学血液病研究所黄晓军
“北京方案”为白血病患者带来希望
白血病是一种严重的恶性血液病。很多人都会将其与死亡联系起来。的确,该病的死亡率很高,特别是儿童,患病的死亡率为所有恶性疾病之首。现在,中国科学家在这一领域取得了突破性成果,破解了造血干细胞移植供体不足的世界难题,使更多白血病患者有了治愈希望。
供体来源不足是白血病治疗的世界性难题
白血病的治疗,传统的造血干细胞移植要求供者与受者的人类白细胞抗原(HLA)配型必须100%全相合,否则移植后排斥反应即移植物抗宿主病(GVHD)的发生率极高,严重影响移植效果和患者生存。骨髓供体来源不足成为长期困扰白血病治疗领域的世界性难题。
“在骨髓移植之前,最重要的是要有供者。”黄晓军介绍,在骨髓移植技术的早期,供者的主要来源是同胞兄弟姐妹,而且要求配型完全相合。在兄弟姐妹之间能够找到供者的可能性大概在25%,如果没有能配型成功的供者,接下来就只能通过骨髓库等寻找供者,无法保证每个人都能找到供者。
“北京方案”让“人人都有供者”
黄晓军和他的团队历经10多年的探索,创造了白血病单倍体干细胞移植的“北京方案”,成功突破了白血病骨髓移植供体不足的世界性难题,成为全球一半以上单倍体骨髓移植患者的首选方案,使每一个白血病患者都有供体可用,大大提高了白血病的治愈率。如今,单倍型移植的新进展让所有病人都有了供体,骨髓移植的供体选择从“有或没有”变成了“选哪个更好”。
单倍体造血干细胞移植是指供者和受者有一半染色体HLA抗原相同,或者来自于父亲,或者来自于母亲,即供者与受者的HLA位点有3/6是相合的。一般来说,父母与子女之间HLA单倍体相合的概率为100%,同胞间单倍体相合的概率为50%,大大增加了可选择的供者范围。
研究证实
据2016中国-欧洲骨髓移植学会合作研究证实,经这一技术治疗后,患者5年无病生存率达73.5%。而近两年,欧美主要移植中心在国际顶级学术期刊上报告的白血病单倍体移植后5年生存率停留在40%左右。2015年~2016年,我国多中心临床试验证实,该技术在急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血治疗方面,与同胞移植具有同等疗效,在急性白血病方面优于脐带血移植。
大数据
在2016年,该方案被世界骨髓移植协会正式命名为白血病治疗的“北京方案(Beijing protocol)”,并推荐作为全球缺乏全相合供体的移植可靠方案。不仅如此,这个方案还被写入国际骨髓移植权威教材《托马斯移植》第5版,并被美国、英国的骨髓移植协会,美国国家癌症研究所相关《指南》或《共识》引用。
在国内,“北京方案”已推广至全国70余家移植中心,作为临床常规技术应用。北京大学人民医院成为全球最大的单倍体移植中心及异基因造血干细胞移植中心。全国骨髓移植登记组2018年登记异基因移植数据显示,全年共有7555例异基因移植,其中单倍体移植占59%,单倍体移植已成为异基因造血干细胞移植的主要方案。
意义及现状
● 让“人人都有供者”,白血病患者再也无需担心供体来源
● 与同胞移植具有同等疗效,是全球一半以上单倍体骨髓移植患者的首选方案
● 已推广至全国70余家移植中心,作为临床常规技术应用
● 2018年占全国异基因移植的59%,已成为异基因造血干细胞移植的主要方案
随着“北京方案”在全球的不断普及应用,将惠及世界上更多白血病患者,使他们重燃生命之火。